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http://www.ptcbio.com/4.1_news.aspx#PR0101107 [Traducción: Ricardo Rojas Caballero, http://www.distrofia-mexico.org ] South Plainfield, NJ - 11 de Octubre del 2007 -
PTC Therapeutics, Inc. (PTC), una compañía biofarmacéutica concentrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos de molécula-pequeña, con objetivo en mecanismos de control post-transcripcional, anuncio los datos de farmacocinética y seguridad de la fase 2 de prueba clínica del PTC124 en pacientes con distrofia muscular Duchenne (DMD) debida a una mutación sin sentido (de codón de parada prematuro). Los resultados, que incluyen los datos del tercero y final análisis del estudio, muestran que el tratamiento con PTC124 al parecer es bien tolerado en todos los tres niveles de dosis, y las concentraciones en plasma objetivo fueron conseguidas en los niveles de dosis media y alta. Estos datos fueron presentados en la 36va Reunión Anual de la Sociedad de Neurología Infantil (CNS) en la ciudad de Québec, Canadá.
En el estudio, los pacientes recibieron un tratamiento de 28 días con PTC124 en uno de los tres niveles de dosis. Todos los participantes de la prueba clínica son niños con una mutación sin sentido en el gen de la distrofina, con niveles de creatina kinasa en el suero sanguineo considerablemente elevados, y síntomas asociados con DMD. El análisis presentado hoy, mostraba que el PTC124 al parecer fue bien tolerado entre los 38 niños incluidos en el estudio. Efectos adversos eran infrecuentes y leves a moderados en severidad, y no resultaron en interrupciones de la terapia o descontinuación. No había ninguna preocupación basada en examinaciones físicas, como mediciones de signos vitales, electrocardiogramas o parámetros de laboratorio. La recepción del tratamiento con PTC124 fue excelente en todos los tres niveles de dosis. Las concentraciones objetivo en plasma asociadas con actividad en un modelo preclínico de DMD fueron conseguidas en los niveles de dosis medio y alto.
"La DMD es un trastorno con una necesidad importante de mejores opciones de tratamiento y estamos animados por los resultados que hemos visto hasta la fecha con el PTC124", dice Brenda Wong, M.D., Profesora Adjunta de Pediatría y Neurología, del Hospital Infantil del Centro Medico de Cincinnati, en Cincinnati, OH, quien presenta hoy los datos en el CNS y es una de las investigadoras principales de la prueba. "En base a las conclusiones de este estudio, creemos que el perfil de seguridad del PTC124 respalda continuar las pruebas en estudios a largo plazo"
"Estos resultados se añaden al creciente cuerpo de datos de la seguridad del PTC124, que ahora ha sido valorado en más de 150 sujetos, incluyendo pacientes tanto con DMD como con fibrosis cística. El perfil de seguridad ha mostrado constantemente que el PTC124 al parecer es bien tolerado", dice Langdon Miller, M.D., Oficial Médico Principal de PTC. "Estamos esperando presentar los datos de actividad adicionales de este estudio la próxima semana, en el reunión de la Sociedad Mundial de Músculo en Italia."
Sobre distrofia muscular Duchenne
La distrofia muscular Duchenne (DMD) es un trastorno progresivo del músculo que causa la pérdida de tanto la función muscular como la independencia. La DMD es hoy quizás la más común de las distrofias musculares y es el trastorno genético letal más común diagnosticado durante la infancia. Todos los años, aproximadamente 20,000 niños nacen mundialmente con DMD (uno de cada 3,500 niños varones). Más información sobre DMD está disponible a través de la Asociación de Distrofia Muscular de EUA (www.mdausa.org) y el Parent Project Muscular Dystrophy (http://www.parentprojectmd.org).
Sobre PTC124
El PTC124 es un nuevo fármaco investigado administrado de forma oral, en fase 2 de desarrollo clínico para el tratamiento de trastornos genéticos debido a mutaciones sin sentido. Las mutaciones sin sentido (o de codon de parada prematuro) son alteraciones de una sola letra en el código genético que interrumpen el proceso de traducción prematuramente, produciendo una proteína acortada y no funcional. El PTC124 ha restituido la producción de proteínas de largo normal funcionales en modelos genéticos preclínicos de la enfermedad que albergan mutaciones sin sentido. En la fase 1 de ensayos clínicos, el PTC124 en general ra bien tolerado, se lograron concentraciones en plasma que han sido relacionadas con actividad en modelos preclínicos, y no produjeron lectura ribosomal por encima de los codones de parada normales. PTC actualmente conduce la fase 2 de pruebas clínicas del PTC124 en fibrosis cística (FC) y distrofia muscular Duchenne (DMD) causada por una mutación sin sentido.
Se estima que el 10 % de los casos de FC y 13 % de los casos de DMD son atribuibles a mutaciones sin sentido. PTC cree que el PTC124 es potencialmente aplicable a un amplio rango de otros trastornos genéticos en los que una mutación sin sentido es la causa de la enfermedad. La FDA ha concedido al PTC124 designaciones de Vía Rápida y de Fármaco Huérfano para el tratamiento de FC y DMD debido a mutaciones sin sentido. El PTC124 también recibió la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de FC y DMD por la Comisión Europea. El desarrollo del PTC124 es apoyado por financiación de la Asociación de Distrofia Muscular de EUA (MDA), de la Fundación Therapeutics de Fibrosis Cística, Inc. (CFFT), del Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), la Oficina de la FDA de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD), y el Centro General de Investigación Clínica del Centro Nacional para Recursos de Investigación (NCRR).
Sobre PTC THERAPEUTICS, Inc.
PTC es una compañía biofarmacéutica concentrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización fármacos de pequeñas moléculas administrados de forma oral y que se centran en los procesos de control post-transcripcional. Los procesos de control post-transcripcional regulan la tasa y el tiempo de la producción de proteína y son de importancia principal en la correcta función celular. PTC aborda múltiples indicaciones, incluyendo trastornos genéticos, oncología, y enfermedades contagiosas. Además, PTC ha desarrollado tecnologías patentadas y tiene un amplio conocimiento de los procesos de control post-transcripcional que aplica en descubrimiento de fármacos y actividades de desarrollo, incluyendo la plataforma de tecnología de Modulación de Expresión Génica por moléculas-pequeñas (GEMS), que ha sido la base para colaboraciones con compañías farmacéuticas y biotecnológicas lideres como Pfizer, Celgene, CV Therapeutics y Schering-Plough. Para más información, visite el sitio Web de la compañía, www.ptcbio.com.
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